近日，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》，以优化工作流程等方式，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制，有望缩短患者用药等候时间，保障药品药械品种数量，同时将实现全程可追溯。
上述实施方案中，“先”的价值得到了充分体现。比如，以先行区建设推动罕见病药品保障；针对罕见病急需药品临时进口申请，建立提前评估工作机制；建立罕见病药品保障“白名单”，以先期调研和超前掌握供需动态为前提；推动由“人等药”向“药等人”转变，让相关药品储备先于需求。
落实好上述实施方案，也要突出强调一个“先”字。罕见病药品保障先行区建设本身属于一种创新，没有现成的模式可以照搬，没有更多经验可供借鉴。尤其是，在建设罕见病药品保障先行区过程中，北京市明确提出深入推进先行先试多主体联动，构建政府引导、多方参与的工作格局。要做到这一点，既要有敢为人先的闯劲，也要有把事情办圆满的能力。
罕见病的一些特点决定了，化解罕见病用药难重在下好“先手棋”。因为“罕见”，所以往往容易被人忽视，在医疗科研、诊疗、药品生产与供应等诸多方面，有时均较为滞后。尤其是，与常用药品相比，单一罕见病药品用量少，市场难以产生规模效应，企业赚钱难，研发和生产积极性不高，导致罕见病药品保供通常处于被动应付状态。这些都需要通过事先布局来加以纠偏。
据悉，广期所面向全市场征集首批产业基地，与具有成熟期货工具运用经验的产业链龙头等具有影响力的企业开展深度合作，发挥在正确运用期货工具方面的示范带动作用，持续深化期现结合。
记者了解到，广州天使母基金目标规模100亿元，首期规模10亿元，采取“母子基金”+直投方式运作，以“母子基金”与市场化基金管理人合作设立子基金为主、直投为辅，在半年内完成了顶层设计、建章立制、母基金及直投基金设立备案、落地运营等工作，围绕广州市确定的重点产业发展方向，聚焦原创性引领型科技创新关键核心技术攻关领域、科技成果转化和产业链上下游中小企业，优先支持广州市新兴优势产业和战略性新兴产业，探索布局未来产业。
先行区建设和“药等人”等做法，值得在罕见病诊疗的很多方面加以借鉴，这样的“先手棋”，甚至应该下在罕见病诊疗的各个环节。比如，很多罕见病属于先天遗传病，但不少患者几乎等到成年才确诊，在此期间，他们可能长期被当作其他类型的患者。织密罕见病诊疗协作网，建立畅通完善的协作机制，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，才能在诊疗方面抢占先机。
再如，罕见病药品生产企业不愿意做亏本生意，导致药品研发与生产滞后于需求。对此，可通过出台优惠政策和加大扶持力度等方式，让罕见病药品研发生产尽量走在需求的前面。此外，为了化解罕见病药品数量少导致的保供不及时等问题，应进一步加大紧缺药品储备和调运力度，让再少见的药品也能够及时找到。
疾病罕见，社会的关爱不能“罕见”。把事情做在前面股票配资平台哪儿好，让更多罕见病患者能够获得早发现、早诊断、早治疗的机会，是对罕见病患者最好的关爱。
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